Das immunologische Knochenmarkversagen umfasst die Aplastische Anämie (AA) und das hypozelluläre myelodysplastische Syndrom. Therapieansätze des immunologischen Knochenmarkversagens sind die immunsuppressive Therapie (IST) mit Ciclosporin A (CSA), Antithymozytenglobulin (ATG) und die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT). Bei Patienten, die für eine HSZT ungeeignet sind, ist eine Kombinationstherapie von ATG und CSA angezeigt. Das aus Pferdeserum isolierte ATG (hATG) konkurriert hierbei mit dem aus Kaninchenserum isolierten ATG (rATG). Trotz besseren Studienergebnissen hinsichtlich Therapieansprechen und Gesamtüberleben wurde das in Deutschland einst verfügbare, kostenintensivere hATG-Präparat vom Markt genommen. In einer retrospektiven Datenerhebung am Universitätsklinikum Jena wurde der Ist-Zustand bzgl. Knochenmarkversagens-Therapie erfasst und im Kontext publizierter Studienergebnisse diskutiert. Zusätzlich erfolgte die Erstellung einer Kosten-Effektivitäts-Analyse. Am UKJ konnte ein Ansprechen auf hATG und rATG im Rahmen der AA-Therapie nach sechs Monaten von 50% und 0% erhoben werden. Die Komplikationsrate der rATG-Therapie war größer. Das Gesamtansprechen auf die HSZT als Erstlinientherapie der AA betrug 100%. Fünf internationale Studien bestätigen ebenfalls die Überlegenheit von hATG gegenüber rATG hinsichtlich des Therapieansprechens. Im Rahmen der Kosten-Effektivitäts-Analyse konnten Therapiemehrkosten pro zusätzlich gewonnenes Lebensjahr unter hATG-Therapie im Vergleich zur rATG-Therapie von 11033,80 € ermittelt werden. Dieser Betrag liegt deutlich unter der willingness-to pay von 25000 bis 35000 €. Somit wurde die Kosteneffektivität von hATG bestätigt. Die umfassend belegte Überlegenheit des hATG gegenüber rATG bei der AA-Therapie und die stabile Kosteneffektivität von hATG sprechen für eine Wiedereinführung des hATG in Deutschland.