Abstract

Hintergrund und Zielsetzung: Infolge der vorhergesagten Zunahme jährlich neu auftretender Krebserkrankungen und steigender Prävalenzzahlen aufgrund verbesserter Diagnostik und Therapie ist ein Anstieg des Versorgungsbedarfs und der absoluten Behandlungskosten von Patienten mit Krebs zu erwarten. Ökonomische Betrachtungen für hämatologische Erkrankungen sind für Deutschland rar oder gar nicht vorhanden. Die vorliegende Habilitationsschrift hatte zum Ziel, Methoden und die Machbarkeit versorgungsrelevanter Studien als Grundlage für gesundheitsökonomische Entscheidungen in der Hämatologie zu evaluieren. Methodik: Um die Bandbreite an Fragestellungen und methodischen Ansätzen zur Beantwortung versorgungsrelevanter / ökonomischer Fragestellung in der stationären Routineversorgung zu illustrieren, wurde ein Mixed Methods Design gewählt. Ergebnisse: Mit einer Budget-Impact-Berechnung zur i.v. Therapie von Busulfan im Rahmen der Stammzell-transplantation und Modellberechnungen zur Herstellung von Apherese- und Pool-TKs wurde gezeigt, dass Entscheidungen basierend auf Preisbetrachtungen irreführend sein können, da mögliche Einsparungen oder übergeordnete Versorgungsaspekte in Wirtschaftlichkeits-überlegungen nicht einbezogen werden. Zur umfassenden Beurteilung der Werthaltigkeit von Maßnahmen als Grundlage rationaler Entscheidungsfindung sind Informationen zu patientenberichteten Outcomes unabdingbar wie am Beispiel der oralen Mukositis bei Patienten mit Stammzelltransplantation gezeigt wurde. Am Beispiel des Einsatzes teurer antimykotischer Therapien wurde die Qualität der Prophylaxe und Therapie, bezogen auf klinische Leitlinien und Arzneimittelzulassungstexte, gemessen. Die Ergebnisse zeigen, dass die Verordnung systemischer Antimykotika in einer beträchtlichen Anzahl von den Leitlinien und Arzneimittelzulassungstexten abweicht. Ob Register- und Sekundärdaten für Versorgungsforschung und gesundheitsökonomische Entscheidungen hinreichende Informationen bereitstellen wurde am Beispiel der Hämophilie evaluiert. Die systematische Analyse und Bewertung zeigte, dass zugängliche krankheitsspezifische Register Informationen zu klinischen Fragestellungen geben, jedoch keine Daten zu patientenrelevanten Outcomes mit standardisierten Instrumenten erfasst werden, und Behandlungsmuster für Deutschland weder aus Register- noch Sekundärdaten repräsentativ abzuleiten sind. Weiterhin wurde festgestellt, dass Sekundärdaten vorwiegend ausschließlich auf der ICD-10 Kodierung basieren, und Analysen stratifiziert nach spezifischen Patientencharakteristika, wie zum Beispiel nach Schweregraden und Komorbiditäten kaum möglich sind. Konklusion: Die vorgestellten Analysen / Studien erhärten die Relevanz der Schaffung einer fortlaufenden wissenschaftlichen Erkenntnisgrundlage für objektivierte Entscheidungen hin zu einer bedarfsgerechten und wirtschaftlichen Versorgung. Limitiert waren alle Anwendungsstudien durch die Qualität und Vollständigkeit der zur Verfügung stehenden Daten in der stationären Versorgung. Daten zu patientenberichteten Outcomes (PROs) im Versorgungsalltag stehen kaum zur Verfügung. Die Machbarkeit der derzeit aufwendigen Erfassung von PROs in der Routineversorgung sollte diskutiert und verbessert werden. Für die standardisierte Dokumentation indikationsspezifischer, klinischer, patientenrelevanter Outcomes, die ebenfalls häufig fehlt, ist die Voraussetzung, dass seitens medizinischer Experten indikationsspezifisch patientenrelevante klinische Endpunkte definiert und entsprechende Erfassungstools entwickelt werden.

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