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Seit es die Evidenzbasierte Medizin gibt, ist die Randomisation die Ursache heftiger Diskussionen. Die Evidenzbasierte Medizin 2017 bietet dazu Lösungen an. Sie erklärt die Bedeutung der Effekte von efficacy und effectiveness. Erstere bestätigt, dass eine Intervention unter Ideal Study Conditions (ISC) wirkt, letztere, dass sie unter Real World Conditions (RWC) auch tatsächlich hält, was sie unter ISC versprochen hat. Dazu haben wir in den letzten 10 Jahren das Pragmatic Controlled Trial (PCT) entwickelt, mit dem Effekte unter RWC erfasst und verglichen werden können. Es wurden zunächst die 13 Schritte beschrieben, die bei Durchführung eines Randomized Controlled Trials (RCT) unter ISC vorzunehmen sind. Parallel dazu wurden die Schritte beschrieben, die bei der Versorgung von Patienten unter RWC stattfinden. Letztlich wurden die notwendigen Änderungen vorgenommen, um die RWC weiterhin zu gewährleisten und um mit der neuen Strategie kein systematischen Fehler einzuführen.

Zur Gewährleitung der RWC musste auf eine Randomisation verzichtet werden. Es musste die Möglichkeit eingeräumt werden, nicht nur eine Fragestellung wie beim RCT, sondern parallel mehrere Fragen (nach der Quantität und Qualität des Lebens sowie nach den monetären Kosten der Versorgung) zu beantworten. Unter RWC gibt es nur Einschlusskriterien, aber keine Ausschlusskriterien; dazu war zunächst der prinzipielle Unterschied zwischen Ein- und Ausschusskriterien zu beschreiben. Letztlich waren bei der Therapiewahl die individuellen Risiken der Patienten sowie die Präferenzen der Ärzte und Patienten zu berücksichtigen.

Zur Vermeidung systematischer Fehler musste bei den Patienten eine standardisierte Klassifikation der bestehenden Ausgangsrisiken vorgenommen werden. Der Bezug dieser Ausgangsrisiken war auf den jeweils zu messenden Endpunkt abzustimmen, da bei einem PCT mehrere, nicht nur eine Hauptfragestellung wie beim RCT untersucht werden können. Bei der Auswertung ist darauf zu achten, dass ein PCT lediglich eine nicht-experimentelle, beschreibende (deskriptive) Studie darstellt, im Gegensatz zum RCT, das eine experimentelle, erklärende (explanatorische) Studie darstellt. Beide Studien erfordern ein Ethikvotum, wobei dieses beim PCT lediglich wegen der systematischen Datenerhebung und der (anonymen) Publikation der Daten erforderlich ist. Das Intent-To-Treat Prinzip ist beim PCT nicht erforderlich, weil auch bei Änderung der Therapie keine Änderung der Risikoallokation vorgenommen wird, die beim RCT immer eintritt, wenn ein Patient nicht die Therapie erhält, welcher er durch Randomisation zugeteilt wurde.