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Es besteht weitgehende Einigkeit in der medizinischen Forschung darüber, dass Therapien primär in randomisierten Studien bezüglich ihrer Wirksamkeit geprüft werden sollen. Durch die Randomisierung werden alle zu diesem Zeitpunkt bekannten und unbekannten Störgrößen und prognostischen Faktoren der Patienten nicht-systematisch/zufällig auf die Behandlungsgruppen verteilt, so dass nur Therapieeffekte systematisch zwischen den Gruppen variieren sollten und somit kausale Aussagen über Therapieeffekte möglich werden. Randomisierte Studie sind jedoch in manchen Fällen „unnötig, ungeeignet, unmöglich oder ungenügend“ [1] und werden darüber hinaus immer wieder für ihre fehlende externe Validität kritisiert: Patienten in randomisierten Studien sind in der Regel jünger und gesünder als die üblicherweise im Alltag behandelten Patienten mit identischer Indikation.

Nichtrandomisierte Studien könn(t)en in den o.g. Fällen eine Alternative zur Evaluierung von Therapien sein, allerdings haben diese das Problem der fehlenden internen Validität: Die Therapiezuteilung erfolgt nichtrandomisiert und die Behandlungsgruppen können sich systematisch bzgl. bekannter und (schlimmer noch) unbekannter Störgrößen (so genannte „Confounder“) unterscheiden. Eine Reihe von statistischen Verfahren kann zur „Confounder“adjustierung benutzt werden, die Standardverfahren sind dabei immer noch die multiplen Regressionsmodelle. Immer häufiger Anwendung findet jedoch auch die so genannte Propensity Score Analyse [2] und es gibt Hinweise, dass diese aus statistischen Gründen den herkömmlichen Regressionsmodellen überlegen ist [3], [4], [5].